10 Imunologia para Prevenção da Enxaqueca
Cerca de 38 milhões de pessoas nos Estados Unidos sofrem com sintomas de enxaqueca — o equivalente a aproximadamente 12% da população adulta. Há algum tempo, as pessoas têm utilizado medicamentos polivalentes (como anti-hipertensivos, antidepressivos, antiepilépticos e injeções de botulismo) para prevenção. No entanto, esses métodos não foram desenvolvidos especificamente para tratar enxaquecas, e seus efeitos são mistos. Em 2018, um novo medicamento para alívio da enxaqueca foi desenvolvido. Esses medicamentos atuam bloqueando a atividade de uma molécula chamada peptídeo relacionado ao gene da calcitonina (CGRP), que apresenta picos durante as crises de enxaqueca. Em 2020, esse medicamento começou a ser amplamente utilizado como prescrição médica. Foi o primeiro medicamento desenvolvido especificamente para o tratamento preventivo da enxaqueca, abrindo uma nova era na terapia da enxaqueca.

9 Inibidor PARP para câncer de próstata
Aproximadamente uma em cada nove pessoas terá câncer de próstata. Apesar dos avanços alcançados na última década, esse tipo de doença ainda é a segunda principal causa de mortes por câncer entre homens nos Estados Unidos; os inibidores PARP — inibidores farmacológicos para terapia do câncer — podem bloquear uma proteína chamada PARP, que ajuda a reparar o DNA danificado dos tumores nas populações com mutações nos genes BRCA1 e BRCA2. Embora seja geralmente aceito que dois inibidores PARP possam tratar com sucesso cânceres femininos, eles demonstraram retardar a progressão do câncer de próstata em homens com cânceres refratários e mutações na via de reparo do DNA. Em maio de 2020, ambos foram aprovados para o tratamento do câncer de próstata.

8 Dispositivo de tamponamento uterino induzido por vácuo para hemorragia pós-parto
A hemorragia pós-parto é caracterizada pela perda excessiva de sangue após o parto, uma complicação grave do nascimento. Cerca de 1% a 5% das mães sofrem de hemorragia pós-parto. Mulheres que sofrem hemorragia pós-parto maciça podem precisar de transfusões de sangue, medicamentos que causam efeitos colaterais perigosos, cirurgias longas e desconfortáveis e até histerectomia de emergência, que pode levar à perda da fertilidade. Intervenções não cirúrgicas para locais de sangramento são limitadas a dispositivos com balão, que podem expandir o útero enquanto comprimem o local de sangramento. O mais recente desenvolvimento atual é o tamponamento uterino induzido por vácuo — um método que utiliza a pressão negativa gerada no útero para colapsar a cavidade hemorrágica e estimular os músculos a fecharem os vasos sanguíneos. O dispositivo de indução por vácuo é outra ferramenta minimamente invasiva para clínicos tratarem complicações e pode oferecer soluções de baixa tecnologia, que podem ser adequadas para países em desenvolvimento com recursos relativamente escassos.

7 Aumentar a acessibilidade à telemedicina por meio de novas práticas e mudanças de políticas
Afetados pela epidemia de pneumonia pelo novo coronavírus, os clínicos estão realizando cada vez mais consultas online com pacientes por meio da telemedicina. Por meio de mudanças fundamentais nas políticas governamentais e de fornecedores, modelos de cuidados virtualizados estão sendo adotados por cada vez mais consumidores. Como essa nova ferramenta pode acelerar o acesso aos serviços médicos e proteger profissionais de saúde e membros da comunidade, desde março, agências reguladoras estaduais e federais têm agido rapidamente para reduzir barreiras à telemedicina. Tais medidas podem impulsionar o desenvolvimento da telemedicina e promover a expansão das redes existentes e a implantação de novos projetos.

6 CPAP de bolha é usado para melhorar a função pulmonar em bebês prematuros
Bebês prematuros são abaixo do peso e frágeis, e geralmente necessitam de cuidados médicos especiais — incluindo ventilação para bebês com síndrome de angústia respiratória infantil (IRDS). Para a IRDS, surfactantes são geralmente administrados aos bebês durante a ventilação mecânica, mas essa prática pode causar danos pulmonares persistentes em bebês prematuros e evoluir gradualmente para doenças pulmonares crônicas. Diferentemente da ventilação mecânica, o b-CPAP é uma estratégia de ventilação não invasiva — que fornece pressão positiva contínua nas vias aéreas ao recém-nascido para manter a capacidade pulmonar durante a expiração. A oscilação, em vez de pressão constante, pode desempenhar um papel em sua segurança e eficácia. Se administrado por longo tempo, pode minimizar traumas físicos e estimular o desenvolvimento pulmonar.

5 Tratamento comum para hepatite C
O CDC classifica a hepatite C como uma "epidemia silenciosa" e ela se tornou um grande problema de saúde pública nos Estados Unidos. A infecção pelo vírus da hepatite C pode causar sérios problemas que ameaçam a vida (como insuficiência hepática, cirrose e câncer de fígado). Como não há vacina contra o vírus, os pacientes só podem receber medicação, mas muitos tratamentos vêm acompanhados de efeitos colaterais ou são eficazes apenas para certos genótipos da doença. Um novo medicamento combinado de dose fixa aprovado pode melhorar significativamente o tratamento da hepatite C. Essa terapia tem uma taxa de eficácia superior a 90% para 1 a 6 genótipos da hepatite C e é uma opção eficaz para uma gama mais ampla de pacientes.

4 Novos Medicamentos para Fibrose Cística
Hoje, mais de 30 mil pessoas nos Estados Unidos sofrem de fibrose cística (FC) — uma doença genética caracterizada por muco espesso que obstrui as vias respiratórias e aprisiona bactérias, causando infecções, inflamações e outras complicações. A fibrose cística é causada por uma proteína defeituosa chamada regulador transmembrana da condutância da fibrose cística (CFTR). Moduladores CFTR podem corrigir os efeitos da proteína, mas os medicamentos desenvolvidos antes do ano passado são eficazes apenas para determinadas populações mutantes. A FDA aprovou um novo medicamento combinado em outubro de 2019 que pode proporcionar alívio para pacientes com a mutação genética mais comum da FC (F508 del) — cerca de 90% dos pacientes com a doença.

3 Dispositivo de marca-passo conectado a smartphone
Dispositivos implantáveis, como marca-passos e desfibriladores, enviam pulsos elétricos ao miocárdio para contrair e bombear sangue pelo corpo. É usado para prevenir ou corrigir arritmias — batimentos cardíacos irregulares, lentos ou rápidos. O monitoramento remoto desses dispositivos pode ser usado como parte importante do cuidado. Tradicionalmente, o dispositivo era monitorado remotamente por meio de um console de cabeceira, que transmitia dados do marca-passo ou desfibrilador ao médico. Embora milhões de pacientes usem marca-passos e desfibriladores, muitas pessoas não têm uma compreensão básica do dispositivo ou de suas funções, e o grau de adesão ao monitoramento remoto não é ideal. Um dispositivo de marca-passo que suporta Bluetooth pode resolver o problema da desconexão entre o paciente e a terapia cardíaca. Quando combinados com aplicativos móveis, esses dispositivos conectados permitem que os pacientes entendam melhor os dados de saúde do marca-passo e transmitam informações de saúde ao médico.

2 Novos medicamentos para tratar esclerose múltipla primária progressiva
Em pacientes com esclerose múltipla (EM), o sistema imunológico ataca a bainha de mielina protetora da gordura que reveste as fibras nervosas — causando problemas de comunicação entre o cérebro e outras partes do corpo, o que pode levar a danos permanentes ou deterioração e, por fim, à morte. Aproximadamente 15% dos pacientes com esclerose múltipla experimentarão um subconjunto da doença chamado primário progressivo, caracterizado pelo início gradual e progressão constante dos sintomas e sinais. O novo anticorpo monoclonal terapêutico aprovado pela FDA tem um novo alvo e pode ser usado como o primeiro e único tratamento para EM na população primária progressiva.

1 Terapia genética para hemoglobinopatias
Hemoglobinopatia refere-se a uma doença genética que afeta a estrutura molecular ou a produção de hemoglobina, uma proteína vermelha responsável pelo transporte de oxigênio no sangue. As hemoglobinopatias mais comuns incluem a doença falciforme e a talassemia — essas duas doenças afetam mais de 330 mil crianças no mundo todos os anos, e há mais de 100 mil pacientes com doença falciforme somente nos Estados Unidos. A pesquisa mais recente sobre hemoglobinopatias pode levar a uma terapia genética experimental que possibilita que pessoas com a doença produzam moléculas funcionais de hemoglobina (que podem reduzir células falciformes ou glóbulos vermelhos inválidos na talassemia) para prevenir complicações relacionadas.

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